Los primeros ensayos clínicos serios en seres humanos con CRISPR continúan brillando, después de que los resultados del seguimiento tres años después del procedimiento demuestran que todos los pacientes, excepto dos, siguen estando esencialmente curados de dos trastornos sanguíneos.
El tratamiento consistió en tomar muestras de las células madre de los pacientes y utilizar la edición genética CRISPR Cas-9 para aumentar los niveles de hemoglobina fetal, antes de reintroducirlas en los pacientes.
Los resultados iniciales fueron muy prometedores, ya que los dos primeros pacientes se curaron prácticamente. El seguimiento de 18 meses, como informó GNN, fue aún más emocionante, con una docena de pacientes tratados por anemia de células falciformes (SCD) y talasemia dependiente de transfusión (TDT), todos ellos sin signos de síntomas o efectos secundarios graves.
La enfermedad de células falciformes puede provocar diversos problemas de salud, como episodios de dolor intenso, denominados crisis vaso-oclusivas, así como daños en los órganos y accidentes cerebrovasculares, mientras que los pacientes con TDT dependen de las transfusiones de sangre desde la primera infancia.
La única cura disponible para ambas enfermedades es un trasplante de médula ósea de un donante emparentado, una opción que no está disponible para la gran mayoría de los pacientes debido a la dificultad de localizar donantes compatibles, el coste y el riesgo de complicaciones.
Estos nuevos hallazgos, presentados en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, descubrieron que de 75 pacientes, sólo dos permanecen sin curarse de sus respectivas enfermedades, en este caso la TDT. Sin embargo, las necesidades de transfusión de ambos han disminuido radicalmente, estimándose en un 75% y un 89% menos que las necesidades anteriores.
El Nuevo Atlas informa de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido a este tratamiento, denominado "exa-cel", una designación de vía rápida.
Los resultados aún no han sido revisados por los expertos, pero la empresa desarrolladora Vertex espera presentar exa-cel a la FDA para su aprobación en el mercado a finales de año.
Sería el primer tratamiento CRISPR que aterriza en los mercados estadounidenses desde que se desarrolló la tecnología.
